{"id":534,"date":"2020-09-10T09:31:02","date_gmt":"2020-09-10T09:31:02","guid":{"rendered":"https:\/\/website.prod.unilu.spikeseed.cloud\/de\/news\/neuer-angriffspunkt-gegen-parkinsonerkrankung-durch-stammzellforschung\/"},"modified":"2020-09-10T09:31:02","modified_gmt":"2020-09-10T09:31:02","slug":"neuer-angriffspunkt-gegen-parkinsonerkrankung-durch-stammzellforschung","status":"publish","type":"news","link":"https:\/\/www.uni.lu\/de\/news\/neuer-angriffspunkt-gegen-parkinsonerkrankung-durch-stammzellforschung\/","title":{"rendered":"Neuer Angriffspunkt gegen Parkinsonerkrankung durch Stammzellforschung"},"content":{"rendered":"<section class=\"wp-block-unilux-blocks-free-section section\"><div class=\"container xl:max-w-screen-xl\"><p>Ein interdisziplin\u00e4res Forscherteam des Luxembourg Centre for Systems Biomedicine (LCSB) der Universit\u00e4t Luxemburg hat unter der Leitung von Prof. Dr. Rejko Kr\u00fcger die Ursache f\u00fcr bestimmte, genetisch bedingte Formen der Parkinsonkrankheit aufgekl\u00e4rt. Zugleich haben die Wissenschaftler pharmakologische Behandlungsm\u00f6glichkeiten identifiziert. Die \u00fcber siebenj\u00e4hrige Forschungsarbeit, die gemeinsam mit internationalen Kollegen durchgef\u00fchrt wurde, umfasst bisher Experimente an patienten-basierten Zellkulturen im Labor. Patienten k\u00f6nnen mit der neuartigen Wirkstoffkombination noch nicht behandelt werden. Klinische Tests sollen aber in Zukunft erfolgen. Die Ergebnisse des Forschungsprojekts wurden heute in dem angesehenen wissenschaftlichen Fachjournal \u201aScience Translational Medicine\u2019 ver\u00f6ffentlicht.<\/p>\n<h3 class=\"has-text-align-left wp-block-unilux-blocks-heading\"        id=\"mangel-an-protein-dj-1-macht-krank\"\n    >\nMangel an Protein DJ-1 macht krank<\/h3>\n<p>Das Protein mit dem Namen DJ-1 spielt beim Erhalt funktionsf\u00e4higer Nervenzellen eine entscheidende Rolle. Ist der K\u00f6rper nicht in der Lage, DJ-1 in ausreichendem Ma\u00dfe zu produzieren, sterben wichtige Nervenzellen ab. In der Folge entwickeln sich neurodegenerative Erkrankungen, wie zum Beispiel die Parkinsonkrankheit. Die Produktion von so wichtigen Proteinen, wie dem DJ-1-Protein, kann gest\u00f6rt oder ganz unterbunden werden, wenn der genetische Bauplan oder der daran gekn\u00fcpfte Produktionsprozess defekt ist.<\/p><p>Das Luxemburger Forscherteam um <a href=\"https:\/\/wwwde.uni.lu\/lcsb\/people\/rejko_krueger\" target=\"_self\" title=\"\" rel=\"noopener\">Prof. Dr. Rejko Kr\u00fcger<\/a>\u00a0hat nun erstmals die Bedeutung eines Fehlers im Produktionsprozess, dem sogenannten \u201eSplicing\u201c, als ma\u00dfgeblich f\u00fcr die Entwicklung einer bestimmten Form der Parkinsonerkrankung identifizieren k\u00f6nnen. \u201eEin wesentliches Werkzeug f\u00fcr die Montage des Proteins DJ-1 kann bei den Patienten nicht richtig andocken\u201c, erkl\u00e4rt Kr\u00fcger. \u201eIn der Wissenschaft sprechen wir hier als Folge des Problems vom Exon-Skipping. Das Protein wird durch den Defekt gar nicht erst gebildet.\u201c Dieses Forschungsergebnis bietet einen v\u00f6llig neuen Angriffspunkt bei der medikament\u00f6sen Behandlung dieser Fehlfunktion der Protein-Synthese. \u201eDiese Erkenntnis ver\u00e4ndert den Blick auf die Ursachen der Erkrankung fundamental und bietet v\u00f6llig neue M\u00f6glichkeiten bei der Behandlung\u201c, sagt <a href=\"https:\/\/wwwde.uni.lu\/lcsb\/people\/ibrahim_boussaad\" target=\"_self\" title=\"\" rel=\"noopener\">Dr. Ibrahim Boussaad<\/a>, leitender Wissenschaftler und Erstautor der wissenschaftlichen Publikation. \u201eUnser neues Verst\u00e4ndnis konnten wir alleine dadurch generieren, dass wir mit Spenden von Hautzellen der betroffenen Patienten arbeiten haben\u201c, hebt Boussaad hervor.<\/p>\n<h3 class=\"has-text-align-left wp-block-unilux-blocks-heading\"        id=\"zellspende-ermoeglicht-fortschritt\"\n    >\nZellspende erm\u00f6glicht Fortschritt<\/h3>\n<p>Die 2015 initiierte Luxemburger Parkinson Studie (siehe auch <a href=\"http:\/\/www.parkinson.lu\" target=\"_self\" title=\"\" rel=\"noopener\">www.parkinson.lu<\/a>)\u00a0beinhaltet eine Gruppe von 800 Parkinson-Patienten und 800 gesunden Vergleichspersonen. Durch die Spende von Hautzellen, die mittels einer kleinen Biopsie entnommen werden, ist es den Forschern in Luxemburg m\u00f6glich, diese Zellen im Reagenzglas \u201eumzuprogrammieren\u201c und aus ihnen Nervenzellen zu erzeugen. Diese Nervenzellen &#8211; und das ist das Besondere \u2013 bilden die Nervenzellen des jeweiligen Spenders in betroffenen Hirnregionen nach und k\u00f6nnen dann im Labor f\u00fcr Analysen und Tests genutzt werden. Da die Entnahme von Nervenzellen aus dem Gehirn von Patienten aus gesundheitlichen und ethischen Gr\u00fcnden nicht m\u00f6glich ist, l\u00e4sst sich so \u2013 \u00fcber den Umweg der Reprogrammierung \u2013 dennoch das Krankheitsbild an patienteneigenen Nervenzellen im Reagenzglas untersuchen. Die Wissenschaft spricht in diesem Fall von einem patientenbasierten In-vitro-Modell und einem wichtigen Schritt bei der personalisierten Medizin. Das Team um Prof. Kr\u00fcger konnte auf diese Weise die eigentliche Ursache f\u00fcr die genetische Form der Parkinsonerkrankung, bei der das PARK-7-Gen eine Mutation aufweist, aufkl\u00e4ren. \u201eWir freuen uns, dass wir zu dieser Stammzell-Arbeit der Kolleginnen und Kollegen in Luxemburg mit unserer Expertise in der Reprogrammierung von Patienten-Zellen beitragen konnten\u201c, sagt Prof. Dr. Thomas Gasser, \u00c4rztlicher Direktor am Universit\u00e4tsklinikum T\u00fcbingen und Co-Autor der Publikation. Insgesamt haben Institutionen aus Deutschland, Italien und den USA im Forschungsprojekt mitgearbeitet.<\/p><figure class=\"wp-block-dev4-reusable-blocks-image  object-fit--contain\">\n    \n<img decoding=\"async\" class=\"wp-block-image unilux-custom-image-block\"\n                alt=\"\"\n            src=\"https:\/\/www.uni.lu\/wp-content\/uploads\/sites\/10\/2023\/07\/2020_07_30_sctranslationalmed_de_illustration_lcsb_510.jpg\"\n                srcset=\"https:\/\/www.uni.lu\/wp-content\/uploads\/sites\/10\/2023\/07\/2020_07_30_sctranslationalmed_de_illustration_lcsb_510-300x140.jpg 300w, https:\/\/www.uni.lu\/wp-content\/uploads\/sites\/10\/2023\/07\/2020_07_30_sctranslationalmed_de_illustration_lcsb_510.jpg 510w\"\n                style=\"object-position: 50.00% 50.00%; font-family: &quot;object-fit: contain; object-position: 50.00% 50.00%;&quot;; aspect-ratio: 21\/9; object-fit: contain; width: 100%;\"\n        loading=\"lazy\"\n\/>    <\/figure>\n<h3 class=\"has-text-align-left wp-block-unilux-blocks-heading\"        id=\"luxemburgs-interdisziplinaritaet-ist-schluessel-zum-erfolg\"\n    >\nLuxemburgs Interdisziplinarit\u00e4t ist Schl\u00fcssel zum Erfolg<\/h3>\n<p>Mithilfe der Entwicklung pr\u00e4ziser bioinformatischer Algorithmen am LCSB konnte umgehend eine automatisierte Recherche nach potenziellen Wirkstoffen f\u00fcr eine medikament\u00f6se Behandlung erfolgen. Das Forscherteam stie\u00df dabei auf die Wirkstoffe Phenylbutters\u00e4ure und RECTAS (RECTifier of Aberant Splicing). Beide Wirkstoffe in Kombination verabreicht, erm\u00f6glichen den Zellen im Reagenzglas eine wirksame Regeneration der Produktion des so wichtigen Proteins DJ-1. \u201eNur durch Verkn\u00fcpfung zahlreicher Disziplinen &#8211; von der Arbeit der \u00c4rzte, \u00fcber die Forschung im Labor bis zu den Computerwissenschaften \u2013 war es uns an der Universit\u00e4t Luxemburg m\u00f6glich, die Ursache zu analysieren und zugleich die Wirkstoffe zu identifizieren, die eine medikament\u00f6se Behandlung erm\u00f6glichen\u201c, erl\u00e4utert Prof. Dr. Rejko Kr\u00fcger und erg\u00e4nzt: \u201eDa wir seit einigen Jahren alle n\u00f6tigen Disziplinen in Luxemburg vereint haben, ist derartiger wissenschaftlicher Fortschritt \u201eMade in Luxembourg\u201c m\u00f6glich.\u201c Die Arbeit stellt den bisherigen H\u00f6he-punkt des durch den Fonds National de la Recherche (FNR) gef\u00f6rderten PEARL-Programms dar, \u00fcber welches die Arbeit von Prof. Kr\u00fcger und seinem Team gef\u00f6rdert wird. Gro\u00dfen Wert legt das Team der Wissenschaftler darauf, den Luxemburgerinnen und Luxemburgern zu danken, die an der Luxemburger Parkinson Studie teilnehmen und so die Forschung erst erm\u00f6glichen.<\/p><p>Mehr Informationen, auch \u00fcber die Teilnahme an weiteren Studien, finden sich unter <a href=\"http:\/\/www.parkinson.lu\/\" target=\"_blank\" title=\"\" rel=\"noopener\">www.parkinson.lu<\/a>.<\/p><p>Referenz: Boussaad et al., <a href=\"https:\/\/stm.sciencemag.org\/content\/12\/560\/eaau3960\" target=\"_blank\" title=\"\" rel=\"noopener\">A patient-based model of RNA mis-splicing uncovers treatment targets in Parkinson\u2019s disease<\/a>, <i>Science Translational Medicine<\/i>, 9 September 2020. DOI: 10.1126\/scitranslmed.aau3960<\/p>\n<h5 class=\"has-text-align-left wp-block-unilux-blocks-heading\"        id=\"universitaet-luxemburg\"\n    >\n\u00a9 Universit\u00e4t Luxemburg<\/h5>\n<\/div><\/section>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Ein interdisziplin\u00e4res Forscherteam des Luxembourg Centre for Systems Biomedicine (LCSB) der Universit\u00e4t Luxemburg hat unter der Leitung von Prof. Dr. Rejko Kr\u00fcger die Ursache f\u00fcr bestimmte, genetisch bedingte Formen der Parkinsonkrankheit aufgekl\u00e4rt. Zugleich haben die Wissenschaftler pharmakologische Behandlungsm\u00f6glichkeiten identifiziert. Die \u00fcber siebenj\u00e4hrige Forschungsarbeit, die gemeinsam mit internationalen Kollegen durchgef\u00fchrt wurde, umfasst bisher Experimente an patienten-basierten Zellkulturen im Labor. Patienten k\u00f6nnen mit der neuartigen Wirkstoffkombination noch nicht behandelt werden. Klinische Tests sollen aber in Zukunft erfolgen. 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